系统性治疗的晚期或转移性 RET 突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和 12 岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌成人和 12 岁及以上儿童患者的治疗。
来自：NMPA 官网
普拉替尼 是一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向致癌性 RET 变异的药物。目前已在美国获批分别用于治疗转移性 RET 融合阳性 NSCLC 的成人患者、晚期或转移性 RET 突变甲状腺髓样癌成人和 12 岁及以上儿童患者，以及晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌成人和 12 岁及以上儿童患者。
普拉替尼最初在 2019 年 1 月首次在中国提交临床申请，次年 9 月提交首次上市申请，针对 NSCLC。第二项适应症，即本次获批的适应症，在 2021 年 3 月获药审中心承办。
2021 年 3 月 24 日，国家药监局发布公告宣布正式批准普吉华®（普拉替尼胶囊）作为国家一类新药上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。这是该药在国内获得的首项批准。此次第二项适应症获批上市，将为更多患者提供新的治疗方案。
普吉华®拓展适应症的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，旨在评估普吉华®在RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。截止2021年4月12日，共有来自中国研究中心的28例RET突变阳性MTC患者纳入了全球ARROW研究中国MTC注册桥接队列，并接受普吉华®起始剂量为400mg（每日一次）的治疗。研究显示，26例基线具有可测量病灶的RET突变患者中确认的客观缓解率（ORR）为73.1%，包括3例完全缓解和16例部分缓解，疾病控制率（DCR）为84.6%。无论RET突变基因型如何，均有缓解。19例确认缓解的患者中，中位缓解持续时间（DOR）未达到，9个月的DOR率为100%。降钙素和癌胚抗原（CEA）水平均有大幅降低。普吉华®耐受良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。此中国患者的注册研究结果在2021年第90届美国甲状腺协会年度会议（The 90th Annual Meeting of the American Thyroid Association 2021）上，以重磅口头报告（Late Breaking Oral）形式公布详细数据。
